O ministro do Supremo Tribunal Federal (STF) Cristiano Zanin determinou, nessa segunda-feira (4), que a União forneça a uma criança do estado do Ceará o medicamento zolgensma, considerado o mais caro do mundo. O remédio tem valor estimado em R$ 6 milhões.

Usado para tratar atrofia muscular espinhal (AME), o medicamento entrou no rol de medicamentos do Sistema Único de Saúde (SUS) no fim do ano passado. Ainda assim, a família da criança de dois anos precisou acionar a Justiça para ter acesso remédio.

“O caso em questão trata de direitos fundamentais da maior grandeza, os direitos à vida e à saúde de uma criança, a quem a Constituição Federal atribui prioridade absoluta”, escreveu Zanin fazendo referência ao Estatuto da Criança e do Adolescente.

Ainda conforme a decisão, o medicamento da criança já foi comprado e a infusão está agendada para esta terça-feira (5). O ministro também relembrou outras decisões do STF em relação ao mesmo fármaco, protagonizado pelos ministros Dias Toffoli e Edson Fachin.

Remédio custa cerca de 6 milhões

Custando cerca de R$ 6 milhões, o remédio zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque) é utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), uma doença rara e degenerativa.

Está incluído na coberta de planos privados, conforme decisão da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). O remédio também está incluso no rol de medicamentos do Sistema Único de Saúde (SUS) desde dezembro de 2022.

A eficácia do medicamento contra a doença foi comprovada, conforme pontuou Zanin. “Não existem dúvidas sobre a eficácia do medicamento para o tratamento da doença”, completou.

Como atua zolgensma

O zolgensma é uma terapia genética aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), uma doença genética rara que afeta o sistema nervoso e os músculos. Esta terapia é uma das opções de tratamento para crianças com SMA grave.

A atrofia muscular espinhal é causada por uma mutação no gene SMN1, que resulta na produção insuficiente de uma proteína chamada SMN (Survival Motor Neuron). A falta desta proteína leva à degeneração progressiva das células nervosas motoras e à fraqueza muscular.

O Zolgensma funciona da seguinte forma:

1. Terapia Genética: O Zolgensma é uma terapia de substituição gênica. Envolve a introdução de uma cópia funcional do gene SMN1 no corpo do paciente. Esta cópia funcional é transportada por um vetor viral.
2. Administração: O medicamento é administrado por meio de uma única infusão intravenosa (IV). Durante a infusão, o vetor viral transporta o gene funcional para as células do corpo, incluindo as células nervosas motoras.
3. Expressão do Gene: Uma vez dentro das células, o gene funcional começa a ser expresso, permitindo que as células produzam a proteína SMN em níveis normais ou próximos do normal. Isso ajuda a interromper ou retardar a progressão da doença, restaurando a função das células nervosas motoras e evitando a perda adicional de habilidades motoras.
4. Benefícios Clínicos: O objetivo do Zolgensma é melhorar a qualidade de vida das crianças com SMA grave, aumentando a força muscular e a função motora, reduzindo a dependência de aparelhos de suporte respiratório e melhorando a sobrevida.

É importante observar que o Zolgensma é um tratamento muito caro e é geralmente reservado para casos graves de SMA. Além disso, os resultados individuais podem variar, e os pacientes podem experimentar diferentes graus de melhoria.

Como qualquer tratamento médico, o Zolgensma também apresenta riscos e possíveis efeitos colaterais, que devem ser discutidos com um médico especialista antes de tomar uma decisão sobre o tratamento. É fundamental que as famílias de pacientes com SMA discutam as opções de tratamento com seus médicos para tomar decisões informadas sobre o cuidado de seus entes queridos.

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